阿尔茨海默病新药美国上市，同型药物国内已进行三期临床！
发布日期：2021年07月06日浏览量：文章来源：阿尔茨海默病
阿尔茨海默病（Alzheimer's disease，AD）是老年期痴呆最常见的一种类型，以进行性发展的神经系统变性为特征，是导致老年人失能的重要原因。该疾病可造成思维、记忆和独立性受损，导致患者过早死亡。AD是一种日益严重的全球性健康危机，根据世界卫生组织(WHO)公布数据，全球有数千万例AD患者，未来几年这个数字还将增长。
美国制药行业协会 2018 年 12 月份报告数据显示，在 1998-2017 年期间，全球已有 146 个阿尔茨海默病药物在临床中遭遇失败，仅有 4 个药物成功上市，而这些药物只是对症治疗，并不能改变疾病进展。1998～2017 历年投入研究 AD 药物数量 [1] AD 药物失败的重要原因之一是发病原因不明，药物研发堪称梭哈豪赌：不仅要赌自己能针对假说研发出有效的药物，还要赌自己的假说是对的。淀粉样斑块和神经纤维缠结都会导致脑细胞死亡，从而引发 AD。大多数 AD 药物研发也基于这两种假说开展。
大脑中 AD 的两个病理标志：Aβ 斑块和神经纤维缠结 [2] 2021年6月7日，美国FDA宣布批准渤健公司阿尔茨海默病在研药物Aducanumab上市。Aducanumab 选择的路径即Aβ 假说：靶向 Aβ，通过与 AD 患者大脑中的 Aβ 结合，激活免疫系统清除 Aβ。
然而，此前靶向 Aβ 的新药研发尝试多以失败告终。2002 年，首款靶向 Aβ 的免疫疗法宣告失败，主要原因是 6% 的患者用药后出现脑膜炎。业界对 AD 新药研发看衰一片，基于 Aβ 假说的研发思路也受到质疑——直到 Aducanumab 出现。Aducanumab（商品名：Aduhelm）的获批上市成为近 20 年来全球首个可以修正 AD 发生过程的药物（Disease modifying therapy, DMT），延缓疾病进展。[3] 此前获批的 AD 药物只能对症缓解患者的痴呆症状，对于疾病进展无能为力。Aduhelm用于治疗 AD，给药方式为一月一次静脉输液，售价为每年 56000 美元（约合人民币 35.8 万元）。[4][1]PhRMA-Researching Alzheimer's Medicines Setbacks And Stepping Stones 2018[2]Biogen-Global Alzheimer’s Platform Foundation Webinar Aducanumab Data Review[3]Todd E. Golde. Disease modifying therapy for AD? Journal of Neurochemistry. Volume99, Issue3 November 2006 Pages 689-707[4]https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fdas-decision-approve-new-treatment-alzheimers-disease
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