FDA批准5款新药，1个新适应症。
血小板减少症新药同款！安进TPO受体激动剂首次在中国提交上市申请。
年销19亿美元大品种再递交新适应症。
中国有望迎来第二款SMA罕见病新药。
本期（4月17日至24日）国际重磅药品上市不断，FDA加速批准了5款重磅新药，1个新适应症；国内重磅药品受理不断：2个PD-1药物申请新适应症、临床急需境外新药及罕见病新药均申请上市等等，更多动态详情请看：
FDA药品上市动态
FDA批准了赛诺菲的MenQuadfi脑膜炎球菌（A、C、Y、W群）结合疫苗上市，用于预防2岁及以上人群的侵袭性脑膜炎球菌病，这是FDA批准的唯一一种适用于2至56岁及以上人群的四价脑膜炎球菌疫苗，也是美国首个且唯一一个使用破伤风类毒素作为蛋白载体的四价脑膜炎球菌疫苗。
FDA批准UroGen Pharma公司开发的Jelmyto（丝裂霉素凝胶）上市，治疗低级别上尿路上皮癌（UTUC）。这是第一款针对这一特定患者群获批的药物疗法，曾获FDA授予快速通道资格、孤儿药资格、优先审评资格和突破性疗法认定。
FDA加速批准Seattle Genetics公司开发的HER2特异性抑制剂Tukysa（tucatinib）上市，与曲妥珠单抗和卡培他滨联用，用于治疗手术无法切除或转移性经治晚期HER2阳性乳腺癌成人患者。Tukysa的新药申请从获优先审评资格到获批准只花了2个月时间。
FDA加速批准Incyte公司开发的FGFR2抑制剂Pemazyre（pemigatinib）上市，治疗携带FGFR2基因融合或其它重排类型的经治晚期胆管癌成人患者。这是首款批准治疗晚期胆管癌成人患者的靶向疗法。FDA曾授予优先审评资格和突破性疗法认定。信达生物拥有这款创新疗法在大中华区的开发和商业化权益。
FDA批准Immunomedics公司的Trodelvy（sacituzumab govitecan hziy）上市，用于治疗转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）成人患者，Trodelvy是首款获得FDA批准治疗mTNBC患者的靶向TROP-2抗原的ADC药物，也是全球首款获得监管机构批准的靶向TROP-2的抗体偶联药物。据悉，目前国内布局TROP-2靶点的有四川科伦、百奥泰和杭州多禧3家企业。
FDA批准艾伯维和杨森联合开发的伊布替尼扩展适应症，与利妥昔单抗联用，治疗先前未接受治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞白血病（SLL）患者。目前，自2013年上市以来该药已收获了11项适应症批准，在CLL适应症上收获了6项批准。
国内审评审批新受理
本周CDE新增报生产受理号31个（22个品种），除了2款PD-1（替雷利珠单抗和贝伐珠单抗）均申请肺癌新适应症外，还有1款罕见病新药和1款血小板减少症新药申请上市，基石新药首次国内申请上市等，更多动态如下：
临床急需境外新药：安进「地舒单抗」
地舒单抗是安进原研的一种新型RANKL抑制剂，在中国，此药是第一批临床急需境外新药之一，于2019年5月加速获批，商品名为安加维，是首个在中国获批用于骨巨细胞瘤治疗的药物。百济神州拥有该药在中国的商业化权益。目前已在全球多个国家和地区获批上市，2019年在全球创造了19.35亿美元的销售额。
目前，安进在探索地舒单抗治疗其它适应症的效果。今年2月，地舒单抗在中国获批一项临床试验，针对的是一项新适应症——“用于多发性骨髓瘤患者和实体肿瘤骨转移患者中骨相关事件的预防。”
SMA罕见病药：罗氏「risdiplam」
risdiplam是一种口服液体、运动神经元存活基因2（SMN2）剪接修饰剂，于2017年1月被FDA授予孤儿药资格，同年4月授予快速通道资格认定，目前FDA推迟了该药的PDUFA日期，若顺利获批，将成为首个用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的口服药物。
2018年5月，SMA被列入我国《第一批罕见病目录》。随后，渤健的Spinraza（诺西那生）走优先审评审批程序成为我国获批的首款且唯一一款SMA治疗药物。据悉，诺西那生在北京的零售价是699700人民币/支（5ml:12mg），治疗成本大。
目前国内申报上市，随着我国近年来对罕见病的重视，risdiplam将有望被纳入优先审评程序，加速其上市进程。届时，risdiplam将打破诺西那生在我国SMA领域的唯一地位，并凭借口服优势，成为其强劲对手。
协和发酵麒麟「罗米司亭」
注射用罗米司亭（Nplate）由安进原研，于2008年8月获FDA批准用于免疫性血小板减少症(ITP)的二线治疗，2019年11月，FDA授予其治疗再生障碍性贫血的孤儿药资格，目前已在全球69个国家和地区获批上市，本次是该药首次在中国提交上市申请，协和发酵麒麟拥有该药在中国等地区的开发权。
罗米司亭是一种第二代口服TPO-R激动剂，是FDA批准的首个升血小板药物。在国内市场，日前，复星医药引进的阿伐曲泊帕刚获批上市。其他同类TPO-R类药物，国内还有亿腾医药引进的芦曲泊帕和恒瑞医药的海曲泊帕，目前恒瑞医药的海曲泊帕进度最快，共有3个III期临床研究正在进行。
基石药业「avapritinib」
NMPA已受理胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物avapritinib的新药上市申请，覆盖两个适应症：
用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者；
四线不可手术切除或转移性GIST成人患者。
该药物于2020年初刚获美国FDA批准，是目前首个且唯一一个在美国上市的GIST精准靶向药物。目前在国内是首次递交新药上市申请。
