原定在三季度接受FDA审查的实验药物清单原本更长，尽管FDA正在迅速推动新药过批，但其已经承认了该机构因监管新冠肺炎疫苗和药物开发工作所造成的紧张。
到目前为止，新药审查还没有受到很大的影响，但是FDA已经警告相关进程可能会减慢。（以下五款新药依照FDA计划批准日期的序列排出）
首款BCMA靶向ADC药物 治疗多发性骨髓瘤
目前大约有十几家制药商围绕靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体药物偶联物（ADC）开发多发性骨髓瘤的疗法，GSK或许能够率先抵达终点；
近年来，尽管在化疗、蛋白酶体抑制剂、免疫调节沙利度胺衍生物和CD38靶向抗体方面取得了很大的进展，但几乎所有患者最终仍会复发。
belantamab mafodotin设计用于结合BCMA靶点，并提供小型化疗有效载荷来攻击癌细胞。这种共轭疗法被Seattle Genetics和罗氏用于治疗其他类型的血癌。
此前在经过重度预处理、对免疫调节剂或蛋白酶体抑制剂耐药、和/或对抗CD38单克隆抗体不耐受的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中，显示出显著的单药临床活性（DREAMM-2，NCT03525678）。
预计将于本月获FDA批准的belantamab mafodotin具有多重作用机制和可控的安全性，可作为RRMM患者联合治疗方案的重要备选药物，值得注意的是，该药物与一种角膜病变的眼部相关副作用有关，而其他备选药物在疗效与更可控的毒副作用方面具有优势。
外显子跳跃疗法 杜氏肌营养不良新药
Viltolarsen由日本新药株式会社子公司NS Pharma研发，作用原理是反义核寡苷酸（Antisense oligonucleotide, ASO）。这个每周一次静脉注射用药，通过防止外显子53被转化成蛋白质，来治疗DMD。
2016年，FDA批准Sarepta Therapeutics公司的Exondys 51治疗DMD，这是该机构近年来最具争议的决定之一。该药物适用于外显子51跳跃的DMD患者，是第一个专门针对DMD患者的非激素药物，去年年底Sarepta的第二款药物—Vyondys 53获批治疗外显子53跳跃的DMD患者。
外显子跳跃疗法的原理是在互补DNA序列边界处留下一个空白。这使得细胞机制跳过突变的外显子53以产生较小功能的抗肌萎缩蛋白。在所有DMD患者中有近8％该外显子具有突变。
发表在《美国医学会神经病学杂志》的研究结果表明，直接注射到血液中的viltolarsen可以恢复4-10岁男孩肌肉中的抗肌萎缩蛋白的产生。长达24周的治疗被证明是安全且耐受性良好。可能比Vyondys 53更有效；
在完成Exondys 51和Vyondys 53的审批后，FDA似乎已经表示其将接受早期数据，认为这些数据足够有说服力，值得批准。viltolarsen预计将于8月份获得批准。
口服JAK1抑制剂 类风湿性关节炎新药
filgotinib由吉利德和Galapagos公司联合开发，该药物是两家公司研究合作的核心，于2015年首次签署，去年扩大了合作规模，达成了51亿美元的协议；
目前已在欧盟和美国申请批准作为成人类风湿性关节炎的口服治疗药物，它在该适应症有很多竞争对手。另外三款JAK抑制剂，辉瑞公司的Xeljanz，礼来公司的Olumiant和艾伯维公司的Rinvoq，已经被批准用于类风湿性关节炎的治疗。
华尔街的一些分析师认为，filgotinib比其他JAK抑制剂更安全，但FDA似乎将血栓风险视为该药物的特征。
吉利德和Galapagos仍然认为filgotinib能够脱颖而出，并指望通过8月份FDA的批准来证明这一点。类风湿关节炎的清除将是证明该药物未来用于其他炎症疾病，如克罗恩病、葡萄膜炎和银屑病关节炎的第一步。
长效 创新 首款A型血友病基因疗法
如果BioMarin公司的octavian获得批准，对仍在兴起的基因治疗领域来说将是一个重要的时刻。虽然不是第一款获批的基因疗法，但rotavian或将作为首款A型血友病的基因疗法，为成千上万的患者长期控制破坏性的出血紊乱与肌肉关节损伤。
Roctavian还代表了基因治疗可以提供的实质性好处。A型血友病也称为凝血因子VIII缺乏症，由于编码凝血因子VIII（Factor VIII）的基因出现变异，导致患者体内因子VIII水平不足，即便是轻微的受伤也可能导致出血不止，甚至危及生命。
研究表明，这种治疗在很大程度上消除了出血的发生，接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达因子VIII，使患者大大减少了对注射替代疗法的依赖。接受治疗数年后，相关患者仍然基本没有出现上述症状。
不过，基因疗法，价格昂贵，BioMarin对Roctavian的定价高达300万美元，公司认为在严重血友病患者在输注替代治疗每年费用高达100万美元的前提下，Roctavian的价值是显而易见的。
该公司最近对参与早期临床试验的患者进行了长达四年治疗后的详细随访数据。随着时间的推移，他们的凝血活性水平似乎下降，但体内仍在产生凝血因子VIII。
首款脊髓性肌萎缩症(SMA)口服药物
脊髓性肌肉萎缩症是一种通常致命的神经肌肉疾病，主要影响婴儿和儿童。直到三年半前，还没有治疗方法。
罗氏和PTC Therapeutics的risdiplam有望在8月24日获得批准，成为SMA的第三种治疗方案及第一种更方便的口服疗法；
两家公司一直在强调risdiplam与第一款SMA药物Spinraza以及诺华的基因疗法Zolgensma相比的优势——Spinraza是通过脊髓注射，而Zolgensma是静脉注入治疗婴儿。
FDA于4月7日延长了Risdiplam用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的NDA，原因是罗氏和PTC提交了涵盖范围更广泛的患者补充数据。
risdiplam是一种口服液体、运动神经元存活基因2（SMN2）剪接修饰剂，旨在持续增加和维持中枢神经系统和外周组织中的SMN蛋白水平。
内容来源：
1、Biopharmadive丨5 FDA approval decisions to watch in the 3rd quarter；Jul 08, 2020
